A daily pill helped children with a bone growth condition grow fasterقرصی روزانه به سریعتر قدکشیدن کودکان مبتلا به یک بیماری رشد استخوان کمک کرد
A daily pill helped children with achondroplasia, a genetic condition that makes bones grow short, grow faster. In a one-year trial with 114 children, the pill added about 1.74 cm of extra growth compared with a dummy pill.یک قرص روزانه به کودکان مبتلا به آکندروپلازی (achondroplasia) — یک بیماری ژنتیکی که باعث کوتاه ماندن استخوانها میشود — کمک کرد تا سریعتر رشد کنند. در یک کارآزمایی یکساله با 114 کودک، این قرص در مقایسه با قرص دارونما حدود 1.74 cm رشد اضافه ایجاد کرد.
ترجمهٔ ماشینی است؛ برای دقت به متن اصلی انگلیسی مراجعه کنید.
Why it matters
Achondroplasia is the most common cause of short stature caused by a change in a single gene. It also brings health problems, like a narrow spinal canal and breathing trouble during sleep. Medicines that help these children grow are usually given as a daily injection, so a pill that a child can swallow would be much easier to live with. But this trial only lasted one year, so nobody yet knows if these children end up taller as adults, or whether the pill is safe over many years.آکندروپلازی شایعترین علت کوتاهقدی ناشی از تغییر در یک ژن واحد است. این بیماری مشکلات سلامتی دیگری هم به همراه دارد، مثل تنگی کانال نخاعی و مشکلات تنفسی هنگام خواب. داروهایی که به رشد این کودکان کمک میکنند معمولاً بهصورت تزریق روزانه تجویز میشوند، بنابراین قرصی که کودک بتواند ببلعد زندگی را برایش بسیار سادهتر میکند. اما این کارآزمایی فقط یک سال طول کشید، پس هنوز کسی نمیداند این کودکان در بزرگسالی قدبلندتر خواهند شد یا نه، یا اینکه این قرص در درازمدت بیخطر است یا نه.
Who's behind it: Ravi Savarirayan and colleagues, An international team of children's hospitals and research centers. Funded by BridgeBio Pharma, the company that makes the drug being tested.
Summary by the Lemma AI · how we grade