A daily pill lifts blood levels in sickle cell disease, but pain attacks did not fallیک قرص روزانه در بیماری سلول داسی‌شکل سطح خون را بالا می‌برد، اما حملات درد کاهش نیافت

Why it matters

Sickle cell disease makes red blood cells stiff and curved, so they break apart and block small blood vessels. That causes low blood counts and sudden attacks of severe pain. This pill, called mitapivat, clearly helped the blood counts, and it is swallowed rather than injected. But it did not reduce pain attacks by a clear amount, which is what patients often care about most. So it may become one useful option, not a cure, and doctors still need longer studies to know who benefits.در بیماری سلول داسی‌شکل، گلبول‌های قرمز خون سخت و خمیده می‌شوند، به همین دلیل از هم می‌پاشند و رگ‌های خونی کوچک را مسدود می‌کنند. این وضعیت باعث کاهش شمارش خون و حملات ناگهانی درد شدید می‌شود. این قرص که mitapivat نام دارد، به‌وضوح به بهبود شمارش خون کمک کرد و به‌جای تزریق، به‌صورت خوراکی مصرف می‌شود. اما حملات درد را به میزان مشخصی کاهش نداد؛ همان چیزی که معمولاً برای بیماران مهم‌ترین است. پس این دارو ممکن است به یک گزینه مفید تبدیل شود، نه یک درمان قطعی، و پزشکان همچنان به مطالعات طولانی‌تری نیاز دارند تا بفهمند چه کسانی از آن بهره می‌برند.