A twice-daily pill helped some people with thalassaemia need fewer blood transfusionsقرصی که روزی دو بار مصرف میشود، در برخی بیماران مبتلا به تالاسمی نیاز به تزریق خون را کاهش داد
Adults with thalassaemia, an inherited blood disorder, need regular blood transfusions to stay well. In a 48-week trial, 30% of those taking the pill mitapivat cut their transfusions sharply, against 13% taking a dummy pill.بزرگسالان مبتلا به تالاسمی، یک اختلال خونی ارثی، برای حفظ سلامت خود به تزریق منظم خون نیاز دارند. در یک کارآزمایی 48 هفتهای، 30% از کسانی که قرص mitapivat مصرف میکردند توانستند نیاز به تزریق خون خود را بهطور چشمگیری کاهش دهند، در برابر 13% در گروه دارونما.
ترجمهٔ ماشینی است؛ برای دقت به متن اصلی انگلیسی مراجعه کنید.
Why it matters
People with thalassaemia can spend a day in hospital every few weeks receiving donor blood, for their whole lives. All that blood also loads the body with iron, which damages the heart and liver. This is the first pill shown to reduce that need, so it could give some patients more free time and less iron. But it did not work for most people in the trial, and the long-term effects are still unknown.افراد مبتلا به تالاسمی ممکن است هر چند هفته یکبار، یک روز کامل را در بیمارستان و برای دریافت خون اهدایی بگذرانند، آن هم در تمام طول عمرشان. این حجم خون همچنین آهن را در بدن انباشته میکند که به قلب و کبد آسیب میزند. این نخستین قرصی است که نشان داده شده این نیاز را کاهش میدهد، پس میتواند برای برخی بیماران زمان آزاد بیشتر و آهن کمتری به همراه بیاورد. اما این قرص برای اکثر شرکتکنندگان در کارآزمایی اثر نکرد، و اثرات بلندمدت آن هنوز مشخص نیست.
Who's behind it: M. D. Cappellini, S. Sheth, A. Taher and colleagues, University of Milan, Weill Cornell Medicine and the American University of Beirut, with hospitals in 19 countries. Funded by Agios Pharmaceuticals, the company that makes mitapivat.
Summary by the Lemma AI · how we grade