One infusion of a gene-editing medicine cut dangerous swelling attacks by 87%یک تزریق داروی ویرایش ژن، حملات خطرناک تورم را 87% کاهش داد
A single infusion of a medicine that edits a faulty gene inside the body cut attacks of a rare, dangerous swelling disease by 87%. In the trial, 80 patients got either the medicine or a placebo infusion.یک تزریق تکی از دارویی که یک ژن معیوب را درون بدن ویرایش می‌کند، حملات یک بیماری نادر و خطرناک تورمی را 87% کاهش داد. در این کارآزمایی، 80 بیمار یا این دارو یا تزریق placebo دریافت کردند.
ترجمهٔ ماشینی است؛ برای دقت به متن اصلی انگلیسی مراجعه کنید.
Why it matters
Hereditary angioedema is a rare inherited disease. Parts of the body suddenly swell up, and swelling in the throat can block breathing and kill. Today people manage it with injections or pills, often for life. This treatment uses CRISPR, a tool that finds one exact spot in a cell's DNA and cuts it to switch a gene off. It is given once, into a vein, and aims to stop the attacks at their source. Attacks dropped from about two a month to about one every four months. Follow-up was only about seven months, so nobody yet knows if the effect lasts for years or what happens much later. Gene edits cannot be undone, which makes long-term safety the big open question.Hereditary angioedema یک بیماری ارثی و نادر است. در این بیماری، بخش‌هایی از بدن ناگهان متورم می‌شوند و تورم در گلو می‌تواند راه تنفس را مسدود کرده و کشنده باشد. امروزه افراد آن را با تزریق یا دارو، غالباً به‌طور مادام‌العمر، مدیریت می‌کنند. این درمان از CRISPR استفاده می‌کند، ابزاری که یک نقطه دقیق در DNA یک سلول را پیدا کرده و آن را می‌بُرد تا یک ژن را خاموش کند. این دارو فقط یک‌بار، به‌صورت داخل وریدی، تزریق می‌شود و هدفش توقف حملات از ریشه است. تعداد حملات از حدود دو بار در ماه به حدود یک‌بار هر چهار ماه کاهش یافت. دوره پیگیری فقط حدود هفت ماه بود، بنابراین هنوز کسی نمی‌داند که آیا این اثر برای سال‌ها پایدار می‌ماند یا در درازمدت چه اتفاقی می‌افتد. ویرایش‌های ژنی غیرقابل‌بازگشت هستند، و همین موضوع ایمنی بلندمدت را به مهم‌ترین پرسش باز تبدیل می‌کند.
Who's behind it: D. M. Cohn, A. Banerji and colleagues, Amsterdam University Medical Centers and Massachusetts General Hospital, with hospitals in several countries. Funded by Intellia Therapeutics, the company developing this treatment.
Summary by the Lemma AI · how we grade