A drug nearly stopped the disease that turns muscle into boneدارویی که تا مرز توقف بیماری‌ای پیش رفت که ماهیچه را به استخوان تبدیل می‌کند
A drug called garetosmab almost stopped new bone from forming inside muscles and tendons. Over one year, 19 new bone patches appeared in people given a dummy treatment, versus one and two in the two drug groups.دارویی به نام garetosmab تقریباً توانست شکل‌گیری استخوان جدید درون ماهیچه‌ها و تاندون‌ها را متوقف کند. در طول یک سال، در گروهی که دارونما گرفته بودند 19 لکه استخوانی جدید ظاهر شد، در حالی که در دو گروه دریافت‌کننده‌ی دارو این عدد فقط یک و دو بود.
ترجمهٔ ماشینی است؛ برای دقت به متن اصلی انگلیسی مراجعه کنید.
Why it matters
This disease is called fibrodysplasia ossificans progressiva. It is extremely rare, and the body slowly locks itself up as bone grows where soft tissue should be, which shortens lives. Until now there was no treatment that changed the course of the disease, so a result this large is real hope for those families. But only 63 people took part, the trial lasted one year, and the higher dose caused side effects of concern in four people, so doctors still need longer follow-up before knowing how safe and lasting it is.نام این بیماری fibrodysplasia ossificans progressiva است. این بیماری بسیار نادر است و در آن بدن به‌تدریج قفل می‌شود، چون به‌جای بافت نرم، استخوان رشد می‌کند؛ همین موضوع عمر بیماران را کوتاه می‌کند. تا پیش از این هیچ درمانی نبود که بتواند روند این بیماری را تغییر دهد، پس نتیجه‌ای با این بزرگی برای خانواده‌های این بیماران امید واقعی به همراه دارد. اما تنها 63 نفر در این کارآزمایی شرکت داشتند، آزمایش فقط یک سال طول کشید، و دوز بالاتر در 4 نفر عوارض جانبی نگران‌کننده ایجاد کرد، پس پزشکان هنوز به پیگیری طولانی‌تری نیاز دارند تا از میزان ایمنی و پایداری اثر این دارو مطمئن شوند.
Who's behind it: R. Papa, R. Keen and colleagues, An international team working across 18 hospitals in 16 countries and regions. Funded by Regeneron Pharmaceuticals, which makes the drug being tested.
Summary by the Lemma AI · how we grade